Безопаснее «Золгенсмы»: в России создали собственный препарат для лечения детей со СМА

В России вскоре должны начаться клинические испытания собственного препарата для терапии смертельной болезни — спинальной мышечной атрофии. Об этом со ссылкой на Минздрав сообщает «Российская газета». Если лекарство покажет себя эффективным и безопасным, у врачей появится еще один инструмент в борьбе за жизни детей. Сегодня в арсенале только один такой препарат — зарубежная «Золгенсма», самое дорогое лекарство в мире.

Для борьбы с коварной болезнью СМА, в результате которой постепенно атрофируются все мышцы, в том числе дыхательные, существуют еще несколько лекарств, которые требуют постоянного введения и терапии. Они замедляют процессы деградации и поддерживают ребенка, однако не решают проблему в корне.

В отличие от этих средств, новое российское лекарство ремонтирует поврежденный ген. Достигается это в результате всего одной инъекции.

«С помощью терапевтического вектора в клетки пациента доставляются копии „здорового“ гена, который должен заместить „испорченный“, и организм пациента начинает продуцировать особый белок, который защищает от гибели мотонейроны и на годы предотвращает развитие СМА».

разработчики лекарства

При создании лекарства было достигнуто оптимальное соотношение безопасности и эффективности. Особенно актуально это звучит на фоне недавней новости о гибели двух детей в России и Казахстане: во время терапии после введения «Золгенсмы» у них не выдержала печень, началось воспаление.

В России зарубежный укол закупали долгие годы, собирая огромные деньги — около 160 миллионов рублей — через соцсети. Однако лечение одобряют не всем, оно всегда сопряжено с опасностью.

И летальный исход после зарубежного укола не означает, что причиной послужила именно эта терапия. Есть вероятность, что организм предрасположен к непереносимости вектора — транспортировщика гена.

Однако отечественное лекарство меньше затрагивает другие органы, работая с целевой нервной тканью, куда и необходимо доставить здоровый ген.

Прежде чем российский препарат станет доступен, может понадобиться несколько лет для тщательных клинических проверок. Особенно учитывая, что получатели терапии — дети. В клинических испытаниях смогут принять участие младенцы, родители которых согласятся использовать шанс для ребенка на качественное лечение.

Представителям маленьких пациентов будет дана вся информация как о потенциальном риске, так и о плюсах участия в программе. А кроме получения самого укола, ребенок будет находится под непрерывным наблюдением врачей высшей квалификации.