Итальянские исследователи из Университета Тренто вместе с бельгийскими коллегами технологию редактирования генома CRISPR-Cas для исправления мутаций, ответственных за развитие муковисцидоза.
Ученые продолжают поиск методов борьбы с муковисцидозом — тяжелым генетическим заболеванием, от которого в настоящее время нет лекарства. Пока медики используют лишь симптоматическое лечение, а в некоторых случаях прибегают к трансплантации легких.
Муковисцидоз вызывает мутация гена трансмембранного регулятора муковисцидоза (CFTR) . Нарушение работы данного гена приводит к ухудшению работы легких и других органов. Ученые адаптировали технологию CRISPR-Cas для редактирования по крайней мере двух типов мутаций, которые вызывают муковисцидоз. Метод, который они использовали, называется SpliceFix . Он фиксирует ген и одновременно восстанавливает механизм производства белка. Эффективность нового подхода ученые проверили на человеческих органоидах, полученных от пациентов с муковисцидозом.
