Ученые из Калифорнийского университета в Ирвайне (США) смогли восстановить зрение мышам, страдающим наследственным заболеванием сетчатки. Результаты опубликованы в журнале Nature Biomedical Engineerin .
Ученые попытались вылечить мышей от слепоты, вызванной генетическими мутациями. Всего известно более 250 различных генов, которые приводят к вызывающим слепоту заболеваниям сетчатки. До недавнего времени они считались неизлечимыми. Лишь недавно Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение генной терапии при врожденном амаврозе Лебера — наследственном заболевании сетчатки, при котором погибают светочувствительные клетки из-за дефектного гена RPE65 .
В отличие от ранее предложенного метода, который предполагает введение в клетки работающей копии гена RPE65 , ученые предложили исправлять мутации с помощью технологии CRISPR нового поколения. После лечения подопытные мыши начали реагировать на визуальные сигналы.
«В этом экспериментальном исследовании мы приводим доказательства клинического потенциала базовых редакторов для коррекции мутаций, вызывающих наследственные заболевания сетчатки, и для восстановления зрительной функции, — рассказал один из авторов исследования Кшиштоф Пальчевски (Krzysztof Palczewski) . — Наши результаты демонстрируют наиболее успешное избавление от слепоты с помощью редактирования генома».
