Ученые из США новый метод лечения наследственных заболеваний. В эксперименте на мышах молекулярные биологи смогли исправить дефектный ген зародыша прямо в утробе матери. Исследование приближает нас к лечению генетических заболеваний до рождения.
С помощью геномного редактора CRISPR/Cas9 специалисты исправили ДНК зародыша. Если бы этого вмешательства не было, мышь могла скончаться от печеночной недостаточности. Зародыш унаследовал от родителей заболевание, схожее с человеческой тирозинемией. Это редкий вид нарушения обмена ароматических аминокислот, приводящий к необратимым патологическим изменениям печени, почек, центральной и периферической нервной системы. Более ранние эксперименты на мышах показали, что успешно редактировать геном можно после рождения. Новый подход позволяет исправить дефекты еще в утробе и позволить появиться на свет здоровому детенышу. Это особенно важно в случаях, когда болезнь приводит к значительным нарушениям и летальному исходу в первые дни жизни.
