Европейские медики надеются
Болезнь вызвана мутацией в гене HBB , но ученые уверены, что смогут исправить проблему и восстановить нормальный уровень гемоглобина. Стволовые клетки будут собраны у пациента, а затем «улучшены» в лаборатории. После этого избавленные от дефектов стволовые клетки будут пересажены в костный мозг пациента.
Для европейцев это станет первым опытом лечения наследственных заболеваний с использованием «молекулярных ножниц» (как еще называют технологию CRISPR ). Ранее американские ученые впервые отредактировали геном человека, страдающего синдромом Хантера.
Видео и фото в анонсе: Visual-science.com