Китайские ученые впервые модифицировали геном человеческих эмбрионов. Спорный с этической точки зрения эксперимент возглавил Цзюньцзю Хуан из Университета Сунь Ятсена.

Это первый раз, когда техника CRISPR была использована на зачаточном геноме человека. Метод CRISPR/Cas9 использует сложный фермент, который можно охарактеризовать как «генетические ножницы». Он отрезает лишние и меняет неисправные сегменты генов на функциональные части ДНК.

Проводившие эксперимент ученые пытались изменить ген, вызывающий β-талассемию — потенциально смертельное заболевание крови. Для опытов они взяли нежизнеспособные эмбрионы, полученные из местных клиник планирования семьи.

Ученые запустили ферментный комплекс CRISPR/Cas9 в 86 зигот. Из них пережили начальную стадию технологии только 71, а успешно перенесли всю операцию — всего 28. «Чтобы проводить подобные модификации с нормальными эмбрионами, успех операции должен приближаться к 100%, — отмечает Цзюньцзю Хуан. — Вот почему мы остановились. Пока метод слишком несовершенен».

Методика генетического редактирования оказалась опасна тем, что помимо исправлений в нужной части ДНК возникали мутации и в других участках генома. Причем место, где могут появиться подобные изменения, практически невозможно предсказать. Таким образом, эмбрион может получить сразу массу неожиданных заболеваний. Кроме того, редактировать гены опасно, так как у потомства человека с отредактированной ДНК также могут проявиться непредсказуемые генетические мутации.

В последнее десятилетие ученые активно исследуют генетическую природу различных заболеваний. Основная трудность подобной работы состоит в том, что только 15% вредных мутаций приходится на гены, а 85% — на межгенную «темную материю» , о которой ученые до недавнего времени практически ничего не знали.