Всего одной инъекции будет достаточно для того, чтобы избавить людей, страдающих гемофилией B, от необходимости принимать лекарства. Это показали испытания нового препарата, сообщает .
Люди, страдающие гемофилией B, имеют ошибку в генетическом коде, из-за чего их организм не может вырабатывать белок под названием фактор IX, который крайне важен для свертывания крови. В настоящее время пациентов лечат инъекциями фактора IX, иногда их требуется делать несколько раз в неделю, однако процесс производства этого препарата дорогой.
Сотрудники Университетского колледжа Лондона () и исследовательской детской больницы Святого Иуды (), Великобритания , решили найти альтернативное решение с более долговременным действием.
Эксперимент проводился с вирусом, который инфицирует людей без симптомов — аденоассоциированным вирусом типа 8. Вирус был модифицирован таким образом, чтобы он инфицировал клетки печени генетическим материалом фактора IX. Ген сохранялся в клетках печени, заставляя их вырабатывать белок.
В ходе тестирования вирус вводился шестерым пациентам: двое получали малую дозу, двое — среднюю, двое — большую. У больных гемофилией уровень фактора IX не превышает 1% от того количества, которое имеется у здоровых людей. После инъекции уровень фактора IX у испытуемых вырос до 2-12%. У пациента, получившего инъекцию первым, фактор IX сохранялся на уровне 1% в течение более 16 месяцев. А у одного из тех, кому сделали наибольшую дозу, на протяжении 20 недель уровень фактора сохранялся в рамках 8-12%. В итоге эксперимента четверо испытуемых смогли отказаться от принимаемых до сих пор лекарств.
Напомним, что в июне ученые из Детского госпиталя в Филадельфии (Children's Hospital of Philadelphia), США , сообщили, что научились лечить нарушение свертываемости крови при гемофилии при помощи новой технологии редактирования генома.
