Всего одной инъекции будет достаточно для того, чтобы избавить людей, страдающих гемофилией B, от необходимости принимать лекарства. Это показали испытания нового препарата, сообщает BBC News.

Люди, страдающие гемофилией B, имеют ошибку в генетическом коде, из-за чего их организм не может вырабатывать белок под названием фактор IX, который крайне важен для свертывания крови. В настоящее время пациентов лечат инъекциями фактора IX, иногда их требуется делать несколько раз в неделю, однако процесс производства этого препарата дорогой.

Сотрудники Университетского колледжа Лондона (University College London) и исследовательской детской больницы Святого Иуды (St Jude Children's Research Hospital), Великобритания , решили найти альтернативное решение с более долговременным действием.

Эксперимент проводился с вирусом, который инфицирует людей без симптомов — аденоассоциированным вирусом типа 8. Вирус был модифицирован таким образом, чтобы он инфицировал клетки печени генетическим материалом фактора IX. Ген сохранялся в клетках печени, заставляя их вырабатывать белок.

В ходе тестирования вирус вводился шестерым пациентам: двое получали малую дозу, двое — среднюю, двое — большую. У больных гемофилией уровень фактора IX не превышает 1% от того количества, которое имеется у здоровых людей. После инъекции уровень фактора IX у испытуемых вырос до 2-12%. У пациента, получившего инъекцию первым, фактор IX сохранялся на уровне 1% в течение более 16 месяцев. А у одного из тех, кому сделали наибольшую дозу, на протяжении 20 недель уровень фактора сохранялся в рамках 8-12%. В итоге эксперимента четверо испытуемых смогли отказаться от принимаемых до сих пор лекарств.

Напомним, что в июне ученые из Детского госпиталя в Филадельфии (Children's Hospital of Philadelphia), США , сообщили, что научились лечить нарушение свертываемости крови при гемофилии при помощи новой технологии редактирования генома.