Генная инженерия лечит гемофилию

27 июня 2011 года, 16:37
Генная инженерия лечит гемофилию

Ученые научились лечить нарушение свертываемости крови при гемофилии при помощи новой технологии редактирования генома, сообщает пресс-релиз Детского госпиталя в Филадельфии (Children's Hospital of Philadelphia), США. Пока опыты проводятся на мышах. Статья на эту тему была опубликована в журнале Nature.

Это достижение является важным шагом в десятилетней работе по поиску способов лечения генетических заболеваний с помощью исправления ошибок в геноме. В своей новой работе ученые использовали два вида вирусов, созданных при помощи генной инженерии. Первый вирус содержит фермент, позволяющий найти место в ДНК, куда закралась ошибка. Второй вирус содержит в себе ген на замену, который затем копируется в последовательность ДНК. Все это происходит в печени живой мыши. 

Фермент, который использовался для лечения гемофилии, называется нуклеаза белкового домена «цинковые пальцы» (zinc finger nucleases, ZFNs). Он был создан с помощью генной инженерии специально для того, чтобы исправлять генетическую ошибку, вызывающую гемофилии.  ZFNs специфичен для генного фактора 9 (F9); он способен находить ошибку в последовательности ДНК и исправлять ее. 

«Вокруг Света» писал и о других технологиях, направленных на победу над генетическими заболеваниями. Так, ученые из Института исследования рака Даны Фабер в Бостоне (Dana-Farber Cancer Institute in Boston), США, нашли способ обезоружить белок, который играет ключевую роль в развитии лейкемии и некоторых других видов рака. Речь идет об особых типах белков, называемых факторами транскрипции (transcription factor). Ученые изучили один из таких белков, под название Notch, научились изолировать его самые слабые участки. Они разработали технологию, позволяющую использовать химические пластины, чтобы формировать из фрагментов белка, называемых пептидами, особые объемные контуры. Клетки включают в себя эти объемные пептиды, что позволяет управлять работой белка.

Ключевые слова: медицина, биология
Просмотров: 4364
Все лента новостей