Гены против синдрома Вискотта-Олдрича

Гены против синдрома Вискотта-Олдрича

Новый метод генной терапии, разработанный немецкими учеными, позволяет лечить тяжелое заболевание крови, сообщает сайт Health Day. Речь идет о синдроме Вискотта-Олдрича, поражающем преимущественно мальчиков. Страдающий этой редкой, но опасной болезнью ребёнок может истечь кровью, получив даже небольшую рану или царапину. Кроме того, он более уязвим для рака и некоторых опасных инфекций.

Причина проявления синдрома – мутация в одном из генов. Суть нового метода лечения заключается в замене этого гена на другой, здоровый, с помощью специального вещества, проникающего в геном – вирусного вектора. Результаты исследования будут представлены в воскресенье на ежегодной встрече Американского гематологического общества (American Society of Hematology) в Орландо, штат Флорида, США.

Стоит отметить, что результаты эксперимента неоднозначны – у одного из 10 детей, подвергавшихся генной терапии, развилось другое заболевание крови – T-клеточный лейкоз. Ученые объясняют это действием вирусного вектора на ДНК пациента. В настоящее время мальчик проходит курс химиотерапии.

«Это важное достижение, однако оно продемонстрировало и определенную опасность метода. Необходимо переходить к использованию более безопасных векторов», – комментирует новость доктор Мэри Эллен Конли, руководитель программы по наследственным иммунодефицитам детского госпиталя св. Иуды (St. Jude Children's Research Hospital) в Мемфисе, США.

Отметим, что это, к сожалению, не первый случай, когда генная терапия приводит к лейкозу. В декабре 2007 года стало известно, что лейкемией заболел трехлетний ребенок, проходивший лечение от врожденного сочетанного иммунодефицита (X-SCID) в госпитале Ормонд Стрит (Great Ormond Street) в Лондоне, Великобритания. Врождённый сочетанный иммунодефицит, как и синдром Вискотта-Олдрича, вызывается мутацией одного гена, который ученые научились заменять на нормальный.

Генная терапия хотя и является пока несовершенным методом, тем не менее бурно развивается. Значительные успехи уже достигнуты в лечении с помощью генной терапии заболеваний мозга, в том числе болезни Паркинсона. Новый метод также открывает большие перспективы в лечении рака. Несколько лет назад учеными был идентифицирован ряд генов, манипуляции с которыми способны не только предотвратить раковые заболевания, но и замедлить старение.

Ключевые слова: здоровье, дети
 
# Вопрос-Ответ